制药公司礼来公司(Eli Lilly)宣布，美国食品和药物管理局(fda)周二批准了一种备受关注的阿尔茨海默病药物，认为适度减缓这种毁灭性疾病进展的好处大于风险。

今年3月，fda出人意料地推迟了对该药的批准，以进一步审查其安全性和有效性。上个月，一个由独立专家组成的小组一致批准了这种药物，为FDA的批准奠定了基础。

礼来公司的药物——Kisunla, donanemab的品牌名称——是为数不多的治疗阿尔茨海默氏症的药物之一，它可以改变潜在的疾病，并将与另一种药物Leqembi一起进入商业市场。Kisunla——被批准用于治疗早期症状性阿尔茨海默病——并不能阻止这种疾病，但它已被证明可以减缓认知和功能衰退。

礼来公司的首席科学官丹尼尔·斯科夫龙斯基(Daniel Skovronsky)说:“我认为这可能是我们今年的亮点。”他指出，像阿尔茨海默病这样“很少有疾病像阿尔茨海默病那样令人恐惧，但治疗方案却很少”。他说，基苏拉将在未来几周内对病人开放。

关于这类药物的争论尤其令人担忧，因为目前还没有治愈这种影响600多万美国人的疾病的方法。这种夺去记忆的疾病给家庭带来了沉重的负担，倡导者敦促对其进行治疗，但这些药物一直受到脑出血等并发症的困扰。

一项临床试验发现，Kisunla在18个月的时间里减缓了轻度认知障碍患者35%的认知和功能衰退。这种药物的作用是清除大脑中一种叫做淀粉样蛋白的粘性斑块，这种斑块与痴呆症有关。

礼来公司正在追求一个更大胆的目标:进行试验，看看这种药物能否通过清除尚未出现症状的患者体内的淀粉样蛋白来预防阿尔茨海默氏症。

Kisunla的总费用因患者完成治疗的时间而异。这是因为一旦扫描显示患者的淀粉样蛋白水平很低，他们就可以停止治疗。

六个月疗程的估计费用为12,522美元。根据制药商的说法，全年的治疗费用为3.2万美元。然而，许多人可能不会支付全部价格，部分原因是医疗保险预计将覆盖某些患者的治疗。

对一些人来说，这个价格可能比Leqembi每年26500美元的估计费用还要贵，尽管这种治疗在淀粉样蛋白清除后不会停止。

Kisunla是自2021年以来第三个获得FDA批准的淀粉样蛋白靶向药物，此前两种药物是由制药商卫材和百健联合开发的Aduhelm和Leqembi。

Aduhelm的批准在医学界引起了严重分歧，批评者认为没有足够的证据表明这种药物有效。Aduhelm在商业上失败后，制药商停止了营销。但Leqembi受到了更热烈的欢迎，因为后期数据显示，治疗在18个月内减缓了27%的认知和功能衰退，而Aduhelm的数据则与此相反。

不过，就像之前的抗淀粉样蛋白药物一样，donanemab也不是没有争议的。在临床试验中接受该药治疗的三名患者死于该药的并发症。这种情况被称为ARIA，会导致大脑肿胀或出血。在安慰剂组中没有发生这样的死亡。

批评人士还表示，尽管从统计学角度来看，多纳麦布的疗效显著，但并不明显。咨询委员会的成员警告说，风险和收益可能因患者的遗传和疾病阶段而异。

在上个月的简报文件中，美国食品和药物管理局(FDA)表示，它对该药的安全性并不过分担忧，并写道，这些发现与旨在减少或消除淀粉样斑块的药物类别“总体上是一致的”。

虽然还远不能治愈，但最近的阿尔茨海默病药物已经在一些研究人员和倡导者中激起了兴奋，因为它有可能改变疾病的进程——有效地为那些患有这种疾病的人争取更多的时间。

阿尔茨海默病协会主席乔安妮·派克在一份声明中说:“拥有多种治疗选择是我们所有人一直在等待的进步——我们所有人都被这种困难和毁灭性的疾病所感动，甚至是猝发防备。”

这种药每月输注一次。礼来公司方法的一个关键特点是，一旦患者的淀粉样蛋白水平降低到一定水平，就可以停止使用这种药物治疗。这可能会减轻患者的负担，但目前尚不清楚淀粉样蛋白的检测应该如何进行。

该批准不太可能在短期内给礼来的利润带来实质性的提振。根据标准普尔全球市场情报公司的数据，这家总部位于印第安纳波利斯的公司的市值接近8200亿美元，在美国上市公司中排名第八，也是所有制药公司中市值最高的。该公司股价的上涨主要是由于其糖尿病药Mounjaro和减肥药Zepbound的巨大成功。

不过，华尔街分析师表示，此次批准标志着礼来公司取得了重大成功，并可能提振其他淀粉样蛋白靶向药物的前景。

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